Mục tiêu: Đánh giá hiệu quả điều trị bằng Thalidomide liều thấp kết hợp Corticoid ở bệnh nhân xơ tủy tại Viện Huyết học - Truyền máu trung ương.
Phương pháp nghiên cứu: Mô tả chùm ca bệnh trên 28 bệnh nhân xơ tủy điều trị bằng Thalidomide liều thấp kết hợp Corticoid trong giai đoạn 1/2019-8/2025.
Kết quả: Sau 3 tháng điều trị, 71,4% người bệnh cải thiện Hb, tăng trung bình 22,25 g/L, trong đó trường hợp có Hb ≥ 70 g/L có khả năng đáp ứng tăng Hb cao hơn gấp 7 lần so với nhóm bệnh nhân có Hb < 70 g/L. Tỷ lệ cải thiện tình trạng giảm tiểu cầu và lách to lần lượt là 64,7% và 32,1%. Sau 3 tháng, tiếp tục điều trị với Thalidomide đơn độc thì tăng Hb, tăng tiều cầu và giảm kích thước lách vẫn được duy trì với tỷ lệ lần lượt là 90%, 90,9% và 57,1%. Về tác dụng phụ, gặp bệnh nhân tăng bạch cầu, tiểu cầu với tỷ lệ lần lượt 17,9% và 28,6%, trong đó độ 3 tương ứng là 3,6% và 7,1%. Tác dụng phụ ngoài huyết học hay gặp nhất là táo bón, ngoài ra còn gặp các tác dụng phụ khác như an thần, dị cảm, tăng đường huyết, nhiễm trùng, huyết khối, tuy nhiên đều gặp với tỷ lệ dưới 30%, và không gặp trường hợp nào độ 3 hay phải ngưng điều trị.
Kết luận: Phác đồ Thalidomide liều thấp kết hợp Corticoid có hiệu quả trong việc cải thiện các triệu chứng thiếu máu, giảm tiểu cầu, lách to ở người bệnh xơ tủy với các tác dụng phụ ở mức chấp nhận được.