Mục tiêu: Tổng hợp bằng chứng hiện có về hiệu quả và an toàn của các liệu pháp sinh học trong điều trị hen nặng, đồng thời định hướng lựa chọn thuốc theo kiểu hình và biomarker trong thực hành lâm sàng.
Phương pháp: Nghiên cứu tổng quan tường thuật, tìm kiếm tài liệu trên PubMed, Embase, Cochrane Library và Google Scholar đến ngày 31/10/2025 với các từ khóa liên quan đến hen nặng, hen khó kiểm soát và các thuốc sinh học. Các tài liệu được lựa chọn gồm hướng dẫn thực hành, tổng quan hệ thống, umbrella review và các thử nghiệm lâm sàng pha III then chốt ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.
Kết quả: Các sinh phẩm như omalizumab, mepolizumab, benralizumab, dupilumab và tezepelumab đều cho thấy khả năng giảm đợt kịch phát, cải thiện chức năng hô hấp, giảm nhu cầu corticosteroid đường uống và nâng cao chất lượng cuộc sống ở các nhóm bệnh nhân phù hợp. Omalizumab nổi bật ở hen dị ứng nặng; mepolizumab và benralizumab hiệu quả ở hen tăng bạch cầu ái toan; dupilumab phù hợp với hen type 2 cao và bệnh đồng mắc dị ứng; tezepelumab mở rộng lựa chọn cho các trường hợp ít điển hình hơn.
Kết luận: Liệu pháp sinh học đã làm thay đổi chiến lược điều trị hen nặng, nhưng hiệu quả tối ưu chỉ đạt được khi lựa chọn thuốc dựa trên kiểu hình, biomarker, mục tiêu điều trị, bệnh đồng mắc và điều kiện chi trả.