Bài báo khoa học Tập 66 Số CĐ14-HNKH BV Giao thông Vận tải 12/01/2026

25. CHÍNH SÁCH CHI TRẢ CHO BỆNH HIẾM: BÀI HỌC KINH NGHIỆM QUỐC TẾ

Ong Thế Duệ1,2, Hoàng Minh Tâm1,2, Đỗ Trà My1,2, Đỗ Thị Quỳnh Trang1,2, Đào Anh Sơn1,2, Phạm Tuấn Việt3,4
1 Institute of Health Strategy and Policy, Ministry of Health
2 Viện Chiến lược và Chính sách Y tế, Bộ Y tế
3 Transport Hospital
4 Bệnh Viện Giao thông Vận tải
Tác giả liên hệ: ongthedue@hspi.org.vn
DOI: 10.52163/yhc.v66iCD14.3079
20 Lượt xem
23 Lượt tải xuống
Từ khóa
Bệnh hiếm gặp Bảo hiểm y tế Đồng thanh toán chuyển tuyến Thuốc hiếm.
Tóm tắt

Mục tiêu: Chi phí điều trị cao, thời gian chẩn đoán kéo dài và khả năng tiếp cận thuốc hạn chế khiến bệnh hiếm trở thành thách thức lớn đối với hệ thống bảo hiểm y tế. Nghiên cứu này được thực hiện nhằm tổng hợp kinh nghiệm quốc tế về chính sách chi trả và cơ chế tiếp cận y tế dành cho nhóm bệnh nhân này.

Phương pháp: Nghiên cứu tiến hành tổng quan tài liệu từ các cơ sở dữ liệu học thuật và báo cáo chính sách quốc tế, tập trung vào chính sách chi trả BHYT trong điều trị bệnh hiếm.

Kết quả: Phân tích chính sách tại 8 quốc gia và EU cho thấy ba nhóm mô hình chính: (1) Miễn toàn bộ đồng chi trả cho bệnh nhân bệnh hiếm (Anh, Ý, Úc, Đài Loan); (2) Áp dụng miễn trừ có điều kiện như giảm trần chi phí theo thu nhập, miễn bằng chứng chi phí – hiệu quả cho thuốc hiếm, hoặc quy định mức chi trả cao hơn cho bệnh hiếm (Nhật, Đức, Pháp); (3) Ban hành luật hoặc chiến lược quốc gia riêng về bệnh hiếm, tạo nền tảng pháp lý và tài chính dài hạn. Nhiều nước cũng triển khai các quỹ hỗ trợ riêng như LSDP (Úc), IMF (Anh), AIFA 5% (Ý) nhằm bảo đảm tiếp cận điều trị.

Kết luận: Bệnh hiếm gây ra gánh nặng nghiêm trọng về y tế và kinh tế, trong khi đa số bệnh nhân vẫn chưa được tiếp cận điều trị hiệu quả. Kinh nghiệm quốc tế cho thấy các chính sách chi trả thành công thường dựa trên ba yếu tố then chốt: nhận diện bệnh nhân bệnh hiếm trong hệ thống BHYT, linh hoạt trong đánh giá chi phí-hiệu quả, và thiết lập các quỹ hỗ trợ riêng. Việt Nam cần xây dựng khung pháp lý, danh mục bệnh hiếm và cơ chế chi trả phù hợp, đồng thời cân nhắc các mô hình tiên tiến nhằm bảo đảm công bằng và bền vững trong tiếp cận điều trị bệnh hiếm.

Tài liệu tham khảo
[1]
Danese E. và Lippi G. (2018). Rare diseases: the paradox of an emerging challenge. Ann Transl Med, 6(17), 329. Google Scholar
[2]
Delaye J., Cacciatore P., và Kole A. (2022). Valuing the “Burden” and Impact of Rare Diseases: A Scoping Review. Front Pharmacol, 13, 914338. Google Scholar
[3]
Nguengang Wakap S., Lambert D.M., Olry A. và cộng sự. (2020). Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet database. Eur J Hum Genet, 28(2), 165–173. Google Scholar
[4]
4Ng Q.X., Ong C., Chan K.E. và cộng sự. (2024). Comparative policy analysis of national rare disease funding policies in Australia, Singapore, South Korea, the United Kingdom and the United States: a scoping review. Health Economics Review, 14(1), 42. Google Scholar
[5]
Taruscio D., Kodra Y., Ferrari G. và cộng sự. (2014). The Italian National Rare Diseases Registry. Blood Transfus, 12(Suppl 3), s606–s613. Google Scholar
[6]
Schlangen M. và Heuing K. (2023). Rare diseases in Germany - Developments in the status of medical care. J Health Monit, 8(4), 7–16. Google Scholar
[7]
Quốc hội khoá XV (2024). Luật số 51/2024/QH15 ngày ngày 27 tháng 11 năm 2024 về việc Sửa đổi, bổ sung một số điều của Luật Bảo Hiểm Y Tế. . Google Scholar
[8]
Quốc hội khoá XV (2023). Luật Khám Chữa bệnh số 15/2023/QH15 ngày 09 tháng 01 năm 2023. . Google Scholar
[9]
Bộ Y Tế (2022). Báo cáo tổng kết, đánh giá thực hiện Luật Bảo Hiểm Y Tế giai đoạn 2015-2020. . Google Scholar
[10]
Wan E.L., Elkaim Y., Gao W. và cộng sự. (2023). Zebras Among Us: Advocating for the 30 Million Americans Living with Rare Disease. Med Sci Educ, 33(5), 1239–1242. Google Scholar
[11]
Shafie A.A., Chaiyakunapruk N., Supian A. và cộng sự. (2016). State of rare disease management in Southeast Asia. Orphanet J Rare Dis, 11(1), 107. Google Scholar
[12]
Merker V.L., Slobogean B., Jordan J.T. và cộng sự. (2022). Understanding barriers to diagnosis in a rare, genetic disease: Delays and errors in diagnosing schwannomatosis. Am J Med Genet A, 188(9), 2672–2683. Google Scholar
[13]
Chung C.C.Y., Chu A.T.W., và Chung B.H.Y. (2022). Rare disease emerging as a global public health priority. Front Public Health, 10, 1028545. Google Scholar
[14]
Mazzucato M., Visonà Dalla Pozza L., Minichiello C. và cộng sự. (2023). Estimating mortality in rare diseases using a population-based registry, 2002 through 2019. Orphanet J Rare Dis, 18(1), 362. Google Scholar
[15]
Gunne E., McGarvey C., Hamilton K. và cộng sự. (2020). A retrospective review of the contribution of rare diseases to paediatric mortality in Ireland. Orphanet J Rare Dis, 15(1), 311. Google Scholar
[16]
Delaye J., Cacciatore P., và Kole A. (2022). Valuing the “Burden” and Impact of Rare Diseases: A Scoping Review. Front Pharmacol, 13, 914338. Google Scholar
[17]
Yang G., Cintina I., Pariser A. và cộng sự. (2022). The national economic burden of rare disease in the United States in 2019. Orphanet Journal of Rare Diseases, 17(1), 163. Google Scholar
[18]
Chung C.C.Y., Ng N.Y.T., Ng Y.N.C. và cộng sự. (2023). Socio-economic costs of rare diseases and the risk of financial hardship: a cross-sectional study. Lancet Reg Health West Pac, 34, 100711. Google Scholar
[19]
Hsu J.C., Wu H.-C., Feng W.-C. và cộng sự. (2018). Disease and economic burden for rare diseases in Taiwan: A longitudinal study using Taiwan’s National Health Insurance Research Database. PLoS One, 13(9), e0204206. Google Scholar
[20]
Czech M., Baran-Kooiker A., Atikeler K. và cộng sự. (2019). A Review of Rare Disease Policies and Orphan Drug Reimbursement Systems in 12 Eurasian Countries. Front Public Health, 7, 416. Google Scholar
[21]
Pichon T., Messiaen C., Soussand L. và cộng sự. (2023). Overview of patients’ cohorts in the French National rare disease registry. Orphanet J Rare Dis, 18(1), 176. Google Scholar
[22]
Hsiang N.-C., Huang W.-F., Gau C.-S. và cộng sự. (2021). The impact of the rare disease and Orphan Drug Act in Taiwan. J Food Drug Anal, 29(4), 717–725. Google Scholar
[23]
Ninomiya K. và Okura M. (2022). Nationwide comprehensive epidemiological study of rare diseases in Japan using a health insurance claims database. Orphanet J Rare Dis, 17(1), 140. Google Scholar
[24]
Quốc hội khoá XIII (2014). Luật số 46/2014/QH13 ngày 13 tháng 06 năm 2014 về việc Sửa đổi, bổ sung một số điều của Luật Bảo Hiểm Y Tế. . Google Scholar